Una terapia del VCU Massey Comprehensive Cancer Center ha logrado mejorar la supervivencia en la enfermedad en modelos preclínicos
Un equipo del VCU Massey Comprehensive Cancer Center ha desarrollado un tratamiento que detiene selectivamente la progresión de la leucemia mieloide aguda (LMA) en modelos preclínicos, al mismo tiempo que protege el tejido sano circundante. Esta terapia avanzada ha logrado una mejora en la supervivencia y una reducción de los efectos secundarios en comparación con los tratamientos estándar.
El estudio, publicado en la Journal of Experimental & Clinical Cancer Research y liderado por el investigador V. Lokesh Battula, describe un anticuerpo conjugado con fármaco llamado RGX-019-MMAE, que se une específicamente al receptor MERTK presente en las células leucémicas. La contribución principal del estudio es que, al combinar este fármaco con venetoclax (un medicamento aprobado para el tratamiento de LMA que se dirige contra la proteína BCL-2, sobreexpresada en células tumorales), se ha observado una respuesta antileucémica superior a la lograda por cualquiera de las dos terapias por separado.
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El compuesto RGX-019-MMAE funciona como un “misil biológico”, según indican los investigadores, porque se une selectivamente al receptor MERTK, limitando el crecimiento y la propagación de las células de leucemia, al tiempo que preserva los tejidos no afectados por el cáncer. Battula explicó a Medical Xpress que “este ADC puede dirigirse específicamente a las células de la LMA, reduciendo los efectos secundarios dañinos, como la anemia, que suele causar la quimioterapia tradicional”. Además, el investigador señaló que la combinación con venetoclax podría abrir nuevas opciones terapéuticas para casos complejos.
La LMA es el tipo más común de leucemia aguda en adultos, y su incidencia crece con la edad. En España se diagnostican anualmente alrededor de 1900 pacientes con LMA, cifra similar a la registrada en Europa y Estados Unidos. En años recientes, la incidencia ha aumentado debido al envejecimiento poblacional y a la mayor supervivencia de otras neoplasias.
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Más eficacia, menos efectos secundarios
En los ensayos realizados por el equipo de Battula, la administración de RGX-019-MMAE en modelos preclínicos ha detenido tanto la progresión como la expansión de las células de leucemia mieloide aguda, mostrando una alta selectividad hacia el tejido tumoral. La disminución de efectos secundarios, en particular la anemia, en comparación con las quimioterapias habituales para la LMA, destaca como uno de los hallazgos más relevantes del trabajo.
Este estudio, pionero en el uso del receptor MERTK a través de conjugados anticuerpo-fármaco en LMA, demuestra que la combinación de RGX-019-MMAE con venetoclax genera un efecto aditivo contra las células cancerosas. Este método se ha validado en modelos animales con tejidos tumorales derivados de pacientes, aumentando así la validez de los resultados en relación con la respuesta tumoral en condiciones reales.
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Próximos pasos de la nueva terapia contra la leucemia
El equipo investigador planea continuar con el análisis del perfil de seguridad y la toxicidad a largo plazo de RGX-019-MMAE para detectar posibles resistencias y definir el régimen óptimo de administración de cara a futuros ensayos clínicos en humanos. La combinación de este nuevo fármaco con tratamientos como venetoclax se perfila como una estrategia prometedora para mejorar la respuesta de los pacientes con LMA, incluidos aquellos resistentes a la quimioterapia o que sufren recaídas tras el trasplante de células madre.
“Es urgente desarrollar tratamientos dirigidos que sean más efectivos y duraderos para la LMA agresiva”, afirmó V. Lokesh Battula. Tras estos resultados, el grupo del VCU Massey Comprehensive Cancer Center plantea la posibilidad de iniciar ensayos clínicos en humanos, una vez se obtengan datos completos sobre seguridad.
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